Solo per il 6% delle persone con una malattia rara esiste una cura. La maggioranza non ha accesso a trattamenti.
Sono sempre più numerose le aziende farmaceutiche investono nei farmaci orfani, anche grazie agli incentivi pubblici
previsti. Le Terapie avanzate e innovative costituiscono una nuova frontiera di cura di alcune patologie rare, ma
poiché costosissime serve una forte azione di sistema perché siano messe a disposizione dei pazienti appena entreranno
sul mercato, con incentivi alle aziende. L’Executive Summary del VII Rapporto MonitoRare