Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle “forbici” molecolari

Il New England Journal of Medicine pubblica i risultati di due studi internazionali che hanno coinvolto l’Ospedale Pediatrico
Bambino Gesù.Il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l’indipendenza trasfusionale. Il 97%
dei pazienti con anemia falciforme libero da crisi vaso-occlusive per 12 mesi consecutivi. Locatelli, che ha
coordinato la sperimentazione sulla talassemia: “Una pietra miliare nella storia del trattamento di queste patologie”