Malattie rare: l’importanza di terapie innovative, attenzione equa e condivisione delle competenze

Un passo importante verso il miglioramento della gestione delle malattie rare è l’introduzione di trattamenti efficaci,
come nel caso della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), per la quale è disponibile un nuovo
farmaco. Fondamentale che le malattie rare siano centralizzate in strutture di riferimento